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PG电子老师宋亚锋在国际驰名杂志——《天然-医学》颁发文章

      2019年10月驰名《天然-医学》杂志刊发了PG电子宋亚锋教授为第一作者的一项关于DMD的钻研成就。该钻研通过AAV载体递送一种新的优化的合成基因 ,使体内表白抗肌萎缩蛋白有关蛋白(Utrophin)。这种优化的AAV- Utro在医治DMD方面 ,显示出显著的成效 ,为将来DMD临床医治 ,带来新曙光。

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杜氏肌营养不良(DMD) ,是一种基因位于X染色体上的肌肉萎缩症 ,抱病的男孩在约莫12岁时失去走路的能力并在20或30余岁时因呼吸或心脏问题殒命。DMD由抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的基因突变引起 ,这种蛋白是肌肉细胞衔接细胞内骨架和细胞表基质的必须蛋白。对于这种疾病 ,目前并没有有效的医治步骤。

该钻研构建了AAV包裹的密码子优化的微型抗肌萎缩蛋白有关蛋白(?Utro)载体 ,并证实这种载体在肌营养不良幼鼠及犬类模型中能够在不引起免疫反映的情况下有效阻止肌萎缩的症状。?Utro源于一种与抗肌萎缩蛋白同源的抗肌萎缩蛋白有关蛋白(utrophin) ,利用?Utro基因医治提供了一种重要的医治人类遗传疾病DMD的另一种选择。

2019年10月7日 ,世界驰名的DMD钻研专家英国牛津大学Kay Davies教授和美国华盛顿大学的Jeffrey Chamberlain教授在《天然—医学》针对本钻研成就发文 ,对钻研成就给与充分注定和高度评价 ,指出最大水平治愈和最幼的免疫应答的抗肌萎缩蛋白有关蛋白基因医治为DMD提供了新的规划。

我们等待此项钻研 ,首先在中国国内进行临床转化钻研。

Nature Medicine 《天然医学》于1995年起头由麦克米兰出版有限公司下属的天然出版集团出版刊行。该杂志为生物医学类期刊,重要颁发基础和早期临床的钻研文章、综述、钻研新闻及评论。文章涵盖癌症、心血管疾病、基因医治、免疫学、免疫疫苗和神经科学等领域。每月出版一期。为基础医学钻研的钻研文章中引用率最高的杂志。它也是引用率最高的原创性文章的科学杂志之一。

      

    

    宋亚锋 ,PG电子中国活动与健全钻研院 ,教授 ,博士生导师 ,美国生理学会会员 ,美国基因与细胞医治学会会员 ,北京康复医学学会委员。2009年在华东师范大学获得硕士学位 ,2013年 ,毕业于瑞典于默奥大学生物医学院 ,获得生物医学博士 ,随后在美国宾夕法尼亚大学医学院肌肉钻研所从事博士后钻研工作 ,2018年 ,就职PG电子中国活动与健全钻研院教授 ,博士生导师。重要从事基因医治杜氏营养不良症 ,活动医学、肌肉危险康复与评定、神经肌肉病的机造钻研。屡次在国际重要学术会议汇报和应邀学术汇报 ,并在Nature Medicine、eLife等学术期刊上颁发文章20余篇。

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